Divulgação
A ausência de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é realidade no Brasil.
A decisão da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (CONITEC), sobre a incorporação do Vimizim® (alfaelosulfase) e Naglazyme®(galsulfase), beneficiará centenas de pacientes que não precisarão mais recorrer à judicialização para conseguir tratamento, o atendimento será realizado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) para o tratamento das mucopolissacaridoses do tipo IV A e VI, respectivamente.
De acordo com a Dra Carolina Fischinger, membro da Sociedade Brasileira de Genética Médica, “Essa é uma conquista para milhares de famílias que, após anos em busca de um diagnóstico, travaram uma longa batalha para conseguir o tratamento para as doenças de seus filhos. A partir de agora, todo paciente com o diagnóstico desses tipos de MPS terá também acesso a essas terapias no SUS de forma estruturada”, afirma.
A dificuldade de acesso a terapias para o tratamento das doenças raras é uma realidade na vida de centenas de pacientes, mas com o empenho e participação de associações de pacientes, o avanço chega para o atendimento a portadores de mucopolissacaridoses IV A e VI. Ainda segundo Dra Carolina,“Esses grupos desenvolvem um trabalho extremamente importante para os pacientes e familiares. Além da orientação e acolhimento, são eles que mobilizam a sociedade e conquistam a visibilidade necessária para que medidas como a incorporação de medicamentos no SUS sejam viabilizadas”, diz.
Além da comunidade médica e associações de pacientes, outras duas instituições dividem o mérito por essa conquista. Tanto o Ministério da Saúde quanto a CONITEC desempenharam um papel fundamental para essa vitória ao avaliar as evidências científicas sobre ambos os medicamentos, além das melhorias em seus processos internos, o que foi fundamental para que o Secretário de Ciência e Tecnologia e Insumos Estratégicos do Ministério da Saúde, Marco Antônio Fireman tomasse essa decisão.
O que são mucopolissacaridoses (MPS)?
As MPS são doenças genéticas raras de depósito lisossômico¹ que, por ausência de algumas enzimas, gera um acúmulo de substâncias tóxicas nas células do corpo, implicando em uma série de complicações, como baixa estatura, face característica da doença, problemas ortopédicos e nas articulações, comprometimento cardíaco e respiratório dentre outras. A ausência da terapia de reposição enzimática pode comprometer a qualidade de vida do paciente e também piorar seu prognóstico.